干細胞是一類具有不同分化潛能，并在非分化狀態自我更新的細胞。干細胞治療是指應用人自體或異體來源的干細胞經體外操作后輸入（或植入）人體，用于疾病治療的過程。用于細胞治療的干細胞主要包括成體干細胞、胚胎干細胞及誘導的多能性干細胞（iPS）。

成體干細胞是存在于發育成熟機體器官組織中的未分化細胞。具有高度自我增殖潛能，可以定向分化成為組成該組織的特定細胞類型，并可橫向分化為多種其他的組織細胞(至少2~3種以上)。成體干細胞包括自體或異體、胎兒或成人不同分化組織，以及發育相伴隨的組織（如臍帶、羊膜、胎盤等）的造血干細胞、間充質干細胞、各種類型的祖細胞或前體細胞等。

其中，間充質干細胞（MSC）是起源于中胚層的一類具有自我復制能力和多向分化潛能的成體干細胞。主要存在于結締組織和器官間質中，表達多種胚胎干細胞的特有分子標志，并具有間充質細胞的所有特性。

? 不涉及倫理道德問題；來源廣泛，易分離培養

? 具有多向分化潛能 (肌、肝、成骨，軟骨和神經細胞等多種細胞)

? 不存在畸胎瘤的危險，致瘤性很低

? 免疫原性低，具有免疫赦免/逃逸能力

已用于臨床的間充質干細胞主要包括：

? 骨髓間充質干細胞

? 臍帶間充質干細胞

? 脂肪間充質干細胞

臍帶間充質干細胞的優勢

干細胞療法理想的治療細胞！

無害無痛采集，無倫理障礙

分離容易：可機械勻漿法分離，避免異種消化酶污染

產出率高：~1-4,70萬個干細胞/cm臍帶，遠遠高于骨髓和脂肪組織增殖速度快：單一來源即可獲得足夠細胞，細胞的穩定均一性好

“最年輕的成體間充質干細胞”：

分化潛能優于其他來源間充質干細胞

安全性優于胚胎干細胞 (無致瘤性)

取代骨髓間充質干細胞成為間充質干細胞臨床應用新的“金標準”

國際間充質干細胞臨床研究概況

Breakdown of Mesenchymal Stem Cell Clinical Trials, by Geography (2017.06)

 干細胞的臨床應用范圍

目前國內外已開展了多項干細胞臨床應用研究，涉及多種干細胞類型及多種疾病類型。主要疾病類型包括骨關節疾病、肝硬化、移植物抗宿主、脊髓損傷及退行性神經系統疾病和糖尿病等。其中許多干細胞類型，是從骨髓、脂肪組織、臍帶血、臍帶或胎盤組織來源的間充質干細胞，它們具有一定的分化潛能及抗炎和免疫調控能力等。

 臍帶間充質干細胞安全性、有效性評價

為確保制備出來的干細胞質量安全性和有效性，漢密頓按照國家1類新藥的標準開展臍帶間充質干細胞新藥的研發，通過體內（動物疾病模型）、體外（細胞水平、分子水平）試驗來進一步驗證其安全性和有效性，以滿足臨床應用研究的要求。

l 細胞表型分析

l 細胞成骨、成脂分化能力試驗

l 基因穩定性評價

l 動物體外溶血試驗

l 動物單次靜脈給藥試驗

l 熱源試驗

l 血管局部刺激試驗

l 主動過敏試驗

l 致瘤試驗

l 靈長類單次靜脈注射給藥毒性試驗

l 動物多次給藥長期毒性試驗

l 動物疾病模型有效性試驗